Ученым известно, что среди пациентов могут встречаться люди, у которых наблюдается мутация, влияющая на ген, из-за чего уровень холестерина в их организме понижен. Такая биологическая особенность позволяет защитить их организм от заболеваний сердечно-сосудистой системы и других нарушений, к которым может привести высокий уровень холестерина. Мутация предотвращает процесс производства печенью белка PCSK9.

Эксперты поняли, как можно повторить эффект этой мутации. С данной целью был отредактирован геном посредством специальной методики CRISPR. Как известно, белок PCSK9 циркулирует в крови здорового человека, расщепляя другой белок на поверхности кровеносных сосудов, при этом второй белок устраняет холестерин в крови.

Ученые заметили следующие: скорость расщепления белка PCSK9 оказывает существенное влияние на уровень холестерина. Таким образом, при ускорении процесса расщепления белка происходит повышение уровня холестерина в организме пациента. При отсутствии белка PCSK9 под влиянием генетического фактора мутации наблюдается повышение концентрации второго белка и заметное снижение холестерина.

Специалисты уже добивались определенных результатов, когда у них получилось создать антитела, устраняющие белок PCSK9 в крови. Проблема в том, что препараты с таким фармакологическим действием стоят очень дорого и требуют регулярного повторения приема. Специалисты решили отредактировать геном и снизить холестерин без применения антител.